第104回薬剤師国家試験　問143

希少疾病用医薬品に関する記述のうち、誤っているのはどれか。１つ選べ。

用途に係る対象者の数が、本邦において定められた人数に達しない場合に指定されるものである。
用途に関し、特に優れた使用価値があるものである。
指定について緊急を要する場合は、薬事・食品衛生審議会の意見を聴くことなく指定できる。
指定されたときは、その旨が公示される。
正当な理由なく試験研究が行われないときは、指定を取り消されることがある。

解答・解説

解答
3

解説
１　正しい
希少疾病医薬品は、対象者の数が我が国において5万人に達しないこととされている。

２　正しい
希少疾病医薬品は、その用途に関し、特に使用価値を有することとなる物であるとされている。

３　誤っている
希少疾病医薬品は、厚生労働省が薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて指定したものであるとされていることから、緊急を要する場合でも、薬事・食品衛生審議会の意見を聴くことなく指定することはできない。

４　正しい

５　正しい
次のいずれかに該当するときは、指定を取り消すことがある。
・「対象患者数」が要件を欠くと認められるとき
・他の医薬品等が承認されたことなどにより、「医療上の必要性」の要件を欠くと認められるとき
・指定申請書の虚偽記載等不正があったと認められるとき
・正当な理由がなく希少疾病医薬品等の試験研究又は製造販売が行われないとき
・指定を受けた者について薬事に関する法令又はこれに基づく処分に違反する行為があったとき